Traitements « tumeur agnostique » : traiter les besoins non satisfaits dans le cancer 

Historiquement, le développement de traitement ciblé s’est concentré sur de grandes populations de patients dans un seul type ou site de tumeur. Par exemple, les inhibiteurs de kinase BRAF utilisés pour le traitement de patients atteints de mélanome à mutation BRAF. 

Cependant, des avancées dans la technologie de séquençage ont permis d’identifier des altérations génomiques rares dans de petites sous-populations sur un certain nombre de types de tumeurs solides, soulevant la possibilité de l’utilisation de la génétique tumorale pour guider les choix de traitement. 

Les médicaments qui ciblent les facteurs oncogènes sont appelés « traitements ciblés ».

Essais cliniques à "bras uniques" et "Basket Trials"

Il existe un certain nombre de défis associés au recueil des données d’essai clinique afin d’évaluer les traitements des maladies rares (y compris les populations présentant de rares altérations génomiques) : 

•  Faible prévalence de la maladie, c.-à-d. faible nombre de patients en raison de la rareté de la maladie⁷ 
•  Difficultés à identifier/recruter des patients présentant des altérations génomiques rares pour les essais cliniques^6,8 
•  Absence de comparateur établi⁹ (et/ou hétérogénéité des comparateurs dans certains cas) 

Des essais randomisés contrôlés impliquant de faibles populations peuvent se terminer après une décennie sans pour autant démontrer des bénéfices statistiquement significatifs.

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