Tumor-agnostische behandelingen: de aanpak van onvervulde behoeften bij kanker

In het verleden is de ontwikkeling van geneesmiddelen gericht geweest op grote patiëntenpopulaties binnen één type tumor of één locatie. Bijvoorbeeld BRAF-kinaseremmers, die werden gebruikt voor de behandeling van BRAF-mutante patiënten met melanoom.

De vooruitgang in de sequencingtechnologie heeft echter zeldzame genomische afwijkingen in kleine subgroepen voor een aantal typen vaste tumoren geïdentificeerd, wat de mogelijkheid biedt om behandelkeuzes op tumorgenetica te gaan baseren.

Behandelingen die zich richten op oncogene drivers worden aangeduid als "doelgerichte behandelingen".

Studies met één arm en "Basket-Studies"

Er zijn een aantal problemen die zich voordoen bij het verzamelen van gegevens uit klinische studies ter beoordeling van behandelingen van zeldzame ziekten (inclusief groepen met zeldzame genomische afwijkingen):

• Lage prevalentie van de aandoening, ofwel een klein aantal patiënten vanwege de zeldzaamheid van de ziekte⁷
• Problemen met het identificeren/registreren van patiënten met zeldzame genomische afwijkingen voor klinische studies^6,8
• Gebrek aan een gevestigde comparator⁹ (en/of heterogeniteit van de comparator in sommige gevallen).

Gerandomiseerde, gecontroleerde studies met kleine populaties kunnen een decennium in beslag nemen en nog steeds geen statistisch significante klinische voordelen aantonen.

Wilt u meer informatie ?